全身型重症肌无力生物制剂获批，填补一项治疗空白

3月31日，生物制药公司优时比（UCB）宣布自研生物制剂罗泽利昔珠单抗注射液（商品名：优迪革）获得中国国家药品监督管理局批准，与常规治疗药物联合用于治疗乙酰胆碱受体（AChR）或肌肉特异性受体酪氨酸激酶（MuSK）抗体阳性的成人全身型重症肌无力（gMG）患者。

重症肌无力是一种自身免疫性神经肌肉传递障碍的罕见疾病，引起明显的肌无力、疲劳等症状，导致言语、行动、呼吸等身体功能受限，或合并胸腺瘤；病情反复、进展迅速，疾病加重至肌无力危象（累及呼吸肌导致呼吸衰竭），危及生命。在我国，重症肌无力年发病率为0.68/10万，85%为全身型重症肌无力（gMG），其中AChR阳性和MuSK阳性为两种主要亚型，占比分别约为85%和8%。MuSK阳性患者往往临床表现更重，存在更高的危急重症风险。30岁和50岁左右呈现发病双峰，给患者的工作和生活带来严重损害。

复旦大学附属华山医院神经内科主任医师、中国罕见病联盟神经系统罕见病专业委员会副主委、中国重症肌无力协作组组长赵重波教授指出，相较于其他罕见病，重症肌无力的诊断相对明确，通过积极且规范的治疗，大多数患者的病情能够得到有效控制。然而，病情控制住并不等同于生活质量的全面恢复，尤其是MuSK抗体阳性患者群体，目前尚缺乏正式获批的靶向治疗药物，凸显出临床对创新药物的迫切需求。目前，抑制补体C5和FcRn受体已成为重症肌无力治疗的两大核心靶点。罗泽利昔珠单抗注射液正式获批上市，填补了MuSK抗体阳性患者靶向治疗的空白。

南方+记者 严慧芳